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【唯一特效药即将退出中国,这些患者或无药可用】“唯铭赞”(Vimizim)是目前世界上唯一获批用于治疗黏多糖贮积症IVA型的特效药。该病患者体内缺少一种降解黏多糖的酶,无法代谢的黏多糖会堆积在细胞、血液和结缔组织中。最常见的症状是骨骼畸形,患者会因为关节病变,举不起手,走不了路,发展到后期,往往需要坐上轮椅。
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