打一针或有望治愈先天性耳聋
一次耳部注射,有可能让先天性耳聋患者从此听见声音。
4月22日,复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授团队在《自然》杂志正式发表了一项针对OTOF基因突变所致先天性耳聋的基因治疗研究。
通过耳部注射基因治疗药物,90%的患者成功恢复听力,随访长达2.5年,听力持续稳定提升。
这是目前全球开展最早、纳入患者最多、随访时间最长的耳聋基因治疗临床研究,患者年龄跨度从9个月到32岁治疗不仅能帮助婴幼儿恢复听力与言语,对成年患者同样有效。
研究还首次找到了预测疗效的生物标志物,为筛选合适患者和个体化治疗提供了依据。治疗安全性良好,未出现严重不良事件。
团队已建立起完整的耳聋基因治疗技术体系,并牵头制定了全球首个先天性耳聋基因治疗国际专家共识。
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